La FDA aprueba el primer ensayo que investiga la edición de genes CRISPR como cura para el VIH La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha dado el visto bueno a Excision BioTherapeutics para comenzar ensayos que prueban la edición de genes CRISPR como tratamiento para el VIH. EBT-101 será la primera terapia génica única basada en CRISPR en humanos que se evaluará en personas con VIH. El 15 de septiembre , Excision anunció que la FDA había aceptado su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para EBT-101 como posible cura funcional para el VIH crónico. La autorización de IND permitirá a la empresa iniciar un primer ensayo de Fase I/II en humanos para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de EBT-101 en personas sanas que viven con el VIH. “La aprobación de nuestra solicitud IND para EBT-101 representa un hito importante para Excision y es el resultado de años de compromiso con el desarrollo de una cura funcional para las personas que viven con el VIH”, dijo el director ejecutivo de Excision, Daniel Dornbusch. “Aunque los tratamientos antivirales pueden controlar la infección por VIH, requieren un tratamiento de por vida, causan efectos secundarios y no brindan la posibilidad de una cura funcional. Estamos agradecidos por la revisión comprometida de la FDA y la aceptación de la IND para EBT-101 y esperamos iniciar el ensayo clínico de Fase I/II a finales de este año”. EBT-101 usa CRISPR para cortar o extirpar el VIH que se ha envuelto alrededor del ADN en las células. Ha sido la capacidad del VIH para enrollarse en el ADN lo que ha hecho que sea tan difícil de tratar y en gran medida la razón por la que los esfuerzos curativos anteriores han fracasado. La terapia aprovecha un virus adenoasociado (AAV) en una dosis relativamente baja para administrar el tratamiento único. El próximo ensayo será uno de los primeros intentos de extraer directamente el virus latente del ADN. #vih https://instagr.am/p/CZ9yhU4P0iv/